Muchos medicamentos contra el cáncer apuntan a objetivos moleculares incorrectos
Muchos medicamentos experimentales contra el cáncer podrían tener éxito de manera no intencional, encuentra un estudio que utilizó la edición del gen CRISPR-Cas9 para investigar cómo interactúan dichos medicamentos con las células malignas con un diagnóstico certero.
Un análisis de diez medicamentos, incluidos siete ahora en ensayos clínicos, descubrió que las proteínas a las que se dirigen no son cruciales para la supervivencia de las células cancerosas.
Los resultados podrían ayudar a explicar por qué muchos medicamentos contra el cáncer fallan en los ensayos clínicos, dice William Kaelin, investigador del cáncer del Instituto del Cáncer Dana-Farber en Boston, Massachusetts. Aún así, dice, «no estoy terriblemente sorprendido por los hallazgos».
Los resultados, publicados en Science Translational Medicine 1 el 11 de septiembre, no necesariamente significan que los medicamentos no funcionarán.
Algunos podrían haber mostrado signos de éxito en los primeros ensayos porque están actuando sobre otros objetivos desconocidos, dice el autor principal del estudio, el genetista de cáncer Jason Sheltzer del Laboratorio Cold Spring Harbor en Nueva York.
Pero no saber el verdadero modo de acción de las drogas podría limitar sus perspectivas
En algunos casos, los científicos pueden vincular una terapia a un marcador molecular que indica la probabilidad de que el medicamento funcione en una persona determinada.
Luego, los científicos pueden usar estos marcadores para seleccionar participantes de ensayos clínicos que probablemente se beneficien de la terapia, aumentando las posibilidades de que tenga éxito en las pruebas utilizadas para buscar la aprobación regulatoria.
Sheltzer dice que este enfoque no es posible si el objetivo del medicamento es incierto. Y los medicamentos con objetivos desconocidos podrían dañar las células normales además de las células cancerosas, lo que aumenta el riesgo de efectos secundarios tóxicos.
«Es bastante difícil desarrollar medicamentos cuando se conoce su mecanismo de acción», dice Kaelin. «Es realmente difícil cuando no se conoce el mecanismo de acción».